CAMBRIDGE, Thánh lễ - Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB) đã công bố một sự phát triển đáng kể trong điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS), vì Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu khuyến nghị cấp phép lưu hành cho thuốc QALSODY® (tofersen). Khuyến cáo này đặc biệt để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ALS liên quan đến đột biến gen superoxide dismutase 1 (SOD1).
Ý kiến tích cực của CHMP là một bước tiến tới QALSODY trở thành liệu pháp đầu tiên ở Liên minh châu Âu nhắm vào nguyên nhân di truyền của ALS, còn được gọi là bệnh thần kinh vận động (MND). Khuyến cáo dựa trên tổng số bằng chứng từ các thử nghiệm lâm sàng, bao gồm nghiên cứu VALOR giai đoạn 3, đã chứng minh giảm 60% chuỗi ánh sáng sợi thần kinh huyết tương (NfL) ở những bệnh nhân được điều trị, cho thấy giảm tổn thương tế bào thần kinh.
Sự phát triển của QALSODY đã được ghi nhận vì vai trò của nó trong việc tiên phong sử dụng sợi thần kinh như một dấu ấn sinh học trong các thử nghiệm lâm sàng cho ALS. Loại thuốc này, một loại oligonucleotide antisense (ASO) được thiết kế để giảm sản xuất protein SOD1, đã được cấp phép nhanh chóng ở Mỹ cho chỉ định tương tự.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo ở những người tham gia điều trị bằng QALSODY là đau, mệt mỏi, sốt, đau khớp, đau cơ và tăng nồng độ tế bào bạch cầu và protein trong dịch não tủy. Các biến cố thần kinh nghiêm trọng như viêm tủy, viêm nhiễm phóng xạ, phù nhú, tăng áp lực nội sọ và viêm màng não vô khuẩn cũng đã được báo cáo.
Giấy phép tiếp thị trong những trường hợp đặc biệt được xem xét khi dữ liệu toàn diện khó có thể xảy ra do mức độ hiếm gặp của bệnh, nhưng đánh giá lợi ích / rủi ro là tích cực. Ủy ban châu Âu dự kiến sẽ đưa ra quyết định cuối cùng về việc cấp phép tiếp thị cho QALSODY tại Liên minh châu Âu vào quý II/2024.
Tin tức này theo sau những nỗ lực liên tục của Biogen trong nghiên cứu ALS và phát triển thuốc, bất chấp những thất bại trong quá khứ. Cam kết của công ty trong việc giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng của những người mắc ALS và các bệnh thần kinh cơ được củng cố bởi sự tiến bộ gần đây này.
Các nhà đầu tư và cộng đồng y tế sẽ theo dõi chặt chẽ khi Ủy ban châu Âu xem xét khuyến nghị của CHMP, có thể đưa ra một lựa chọn điều trị mới cho dân số nhỏ bị ảnh hưởng bởi SOD1-ALS ở châu Âu. Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Biogen Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.