NEW YORK - Mesoblast Limited (NASDAQ: MESO; ASX: MSB), một nhà phát triển các loại thuốc tế bào đồng loại cho các bệnh viêm, đã thông báo hôm nay rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã bày tỏ sự ủng hộ đối với một lộ trình phê duyệt nhanh chóng cho ứng cử viên sản phẩm rexlemestrocel-L.
Sự chứng thực này diễn ra sau cuộc họp Loại B được tổ chức vào ngày 21 tháng 2 năm 2024, nơi Mesoblast trình bày kết quả từ một nghiên cứu quan trọng về rexlemestrocel-L ở những bệnh nhân suy tim thiếu máu cục bộ giai đoạn cuối đã được cấy ghép thiết bị hỗ trợ thất trái (LVAD).
Phản hồi của FDA, theo Giám đốc điều hành Mesoblast, Tiến sĩ Silviu Itescu, cho thấy những phát hiện của nghiên cứu có thể hỗ trợ phê duyệt nhanh dựa trên khả năng hợp lý về lợi ích lâm sàng trong việc giảm tỷ lệ tử vong cho bệnh nhân LVAD. Mesoblast có kế hoạch yêu cầu một cuộc họp Đơn xin cấp phép tiền sinh học (BLA) để thảo luận về dữ liệu và kỳ vọng cho việc nộp đơn phê duyệt nhanh.
Rexlemestrocel-L là một liệu pháp tế bào tiền thân trung mô đồng loại (MPC) nhằm điều chỉnh phản ứng viêm trong bệnh tim thiếu máu cục bộ. Nghiên cứu nhấn mạnh rằng những bệnh nhân được điều trị bằng rexlemestrocel-L cho thấy mức độ bình thường của cytokine IL-6 gây viêm, cải thiện khả năng cai sữa từ hỗ trợ LVAD và giảm đáng kể tỷ lệ tử vong so với nhóm đối chứng.
Tại Hoa Kỳ, hơn 100.000 bệnh nhân tiến triển thành suy tim giai đoạn cuối hàng năm và hơn 2.500 LVAD được cấy ghép mỗi năm, nhiều người là liệu pháp vĩnh viễn. Bệnh nhân suy tim thiếu máu cục bộ có cơ hội phục hồi chức năng tim thấp hơn sau cấy ghép LVAD và phải đối mặt với tỷ lệ tử vong cao hơn trong vài năm đầu.
Ứng cử viên sản phẩm của Mesoblast trước đây đã nhận được chỉ định Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo (RMAT) và Thuốc mồ côi từ FDA cho bệnh nhân suy tim giai đoạn cuối được cấy LVAD. Danh mục đầu tư rộng lớn hơn của công ty bao gồm các liệu pháp cho các tình trạng viêm nghiêm trọng khác nhau, tập trung vào việc tận dụng nền tảng trị liệu tế bào dòng trung mô độc quyền của mình.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Mesoblast Limited.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.