PHILADELPHIA - Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ: CABA), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, hôm nay đã thông báo rằng liệu pháp điều tra của họ, CABA-201, đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi (ODD) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị xơ cứng hệ thống (SSc).
Bệnh tự miễn dịch này, ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 cá nhân ở Hoa Kỳ, gây xơ hóa da và cơ quan tiến triển, dẫn đến thời gian sống sót trung bình là 12 năm sau chẩn đoán.
Ứng cử viên sản phẩm chính của công ty, CABA-201, là liệu pháp tế bào T CD19-CAR hoàn toàn chứa 4-1BB của con người, hiện đang trải qua các thử nghiệm lâm sàng. Chương trình thử nghiệm lâm sàng RESET, bao gồm bốn thử nghiệm Giai đoạn 1/2, đang đánh giá CABA-201 cho nhiều bệnh tự miễn do tế bào B điều khiển.
Thử nghiệm RESET-SSc là một nghiên cứu nhãn mở được thiết kế để đánh giá hiệu quả của liệu pháp ở những bệnh nhân bị xơ cứng hệ thống nặng trên hai đoàn hệ. Những người tham gia sẽ được truyền CABA-201 một lần theo chế độ điều kiện tiên quyết tiêu chuẩn.
CABA-201 nhằm mục đích làm cạn kiệt các tế bào B dương tính với CD19, có khả năng thiết lập lại hệ thống miễn dịch và cung cấp sự thuyên giảm lâu dài mà không cần điều trị liên tục. Thuốc cũng đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho các ứng dụng Thuốc mới điều tra (IND) cho các tình trạng tự miễn dịch khác, bao gồm lupus ban đỏ hệ thống, viêm cơ và nhược cơ tổng quát.
Chỉ định thuốc mồ côi cung cấp các lợi ích như tín dụng thuế thử nghiệm lâm sàng, miễn phí FDA và có khả năng bảy năm độc quyền tiếp thị. Chỉ định này là một phần trong cam kết của FDA nhằm hỗ trợ phát triển các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp.
Cabaletta Bio chuyên về các liệu pháp tế bào T được thiết kế cho các bệnh tự miễn. Chiến lược CARTA của công ty, bao gồm CABA-201, là một phần của nền tảng CABA rộng lớn hơn để phát triển các phương pháp điều trị có khả năng chữa khỏi cho một loạt các bệnh tự miễn. Thông tin được cung cấp dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Cabaletta Bio.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.