SOUTH SAN FRANCISCO, Calif. - Alector, Inc. (NASDAQ: ALEC) phối hợp với GSK plc (LSE / NYSE: GSK), thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã trao Chỉ định Liệu pháp Đột phá cho latozinemab, một phương pháp điều trị đang được điều tra về chứng mất trí nhớ trán thái dương với đột biến gen progranulin (FTD-GRN). Sự phát triển này đánh dấu latozinemab là loại thuốc nghiên cứu đầu tiên nhận được chỉ định như vậy cho FTD-GRN, một bệnh thoái hóa thần kinh hiếm gặp và tiến triển nhanh chóng.
Chỉ định liệu pháp đột phá của FDA nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc có thể cải thiện đáng kể việc điều trị cho các tình trạng nghiêm trọng. Latozinemab, một kháng thể đơn dòng ở người, nhắm vào thụ thể sortilin để tăng mức độ progranulin, một chất điều chỉnh quan trọng của hoạt động miễn dịch trong não liên quan đến các rối loạn thoái hóa thần kinh khác nhau.
Việc chỉ định dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng INVOKE-2 Giai đoạn 2 và được đưa ra khi nghiên cứu INFRONT-3 Giai đoạn 3, đạt được mục tiêu tuyển sinh vào tháng 10/2023, tiếp tục. Mặc dù tỷ lệ FTD, ảnh hưởng đến khoảng 50.000 đến 60.000 người ở Hoa Kỳ, hiện tại không có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận cho tình trạng này.
Alector và GSK bắt đầu hợp tác vào tháng 7 năm 2021, với Alector nhận được 700 triệu đô la trả trước và tiềm năng lên tới 1,5 tỷ đô la trong các khoản thanh toán quan trọng bổ sung. Các công ty sẽ chia sẻ lợi nhuận và thua lỗ như nhau ở Hoa Kỳ, trong khi Alector được thiết lập để nhận tiền bản quyền theo cấp độ khi bán hàng bên ngoài Hoa Kỳ.
Alector là một công ty công nghệ sinh học tập trung vào thần kinh miễn dịch, tìm cách giải quyết các bệnh thoái hóa thần kinh bằng cách nhắm mục tiêu rối loạn chức năng hệ thống miễn dịch. Công ty đang phát triển một danh mục các chương trình để có khả năng điều trị các tình trạng như bệnh Alzheimer và chứng mất trí nhớ trán thái dương được xác định về mặt di truyền.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và chứa các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn. Ý nghĩa của Chỉ định Liệu pháp Đột phá và sự thành công của các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra phải chịu những rủi ro này. Các tuyên bố hướng tới tương lai của Alector dựa trên kỳ vọng và niềm tin kể từ ngày thông cáo báo chí và công ty từ chối mọi nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.