PITTSBURGH - Lipella Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: LIPO), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để tiến hành thử nghiệm lâm sàng cho thuốc điều tra LP-410, nhắm mục tiêu điều trị bệnh ghép miệng so với vật chủ (GVHD).
Cái gật đầu của FDA cho phép Lipella bắt đầu một nghiên cứu đa trung tâm, đa liều để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của LP-410 ở những bệnh nhân bị GVHD miệng có triệu chứng, với thử nghiệm sẽ bắt đầu vào nửa cuối năm 2024.
GVHD miệng là một tình trạng hiếm gặp và nghiêm trọng xảy ra khi các tế bào miễn dịch có nguồn gốc từ người hiến tặng tấn công niêm mạc miệng của bệnh nhân sau khi cấy ghép tế bào tạo máu (HCT), một thủ tục thường được sử dụng để điều trị các bệnh ung thư máu và tủy xương khác nhau. Cho đến nay, không có phương pháp điều trị bằng thuốc cục bộ được FDA chấp thuận cho GVHD đường uống, đại diện cho một nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng.
LP-410 của Lipella là một công thức súc miệng của liposome tacrolimus, một loại thuốc nhằm giải quyết các cơ chế cơ bản của GVHD đường uống có khả năng cung cấp một lựa chọn điều trị an toàn và hiệu quả hơn bằng cách giảm thiểu độc tính toàn thân. Cam kết của công ty đối với lĩnh vực điều trị này được nhấn mạnh bởi Chỉ định thuốc mồ côi của FDA được cấp cho tacrolimus để điều trị GVHD vào ngày 8 tháng 11 năm 2023.
Tiến sĩ Jonathan Kaufman, Giám đốc điều hành của Lipella, bày tỏ sự nhiệt tình của mình về sự chấp thuận của thử nghiệm, nhấn mạnh đây là một cột mốc quan trọng đối với công ty trong nhiệm vụ cung cấp giải pháp cho bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi tình trạng suy nhược này.
Tiến sĩ Michael Chancellor, Giám đốc Y tế của Lipella, cũng nhấn mạnh tầm quan trọng của việc bổ sung LP-410 vào đường ống của họ, hiện bao gồm ba tài sản được IND phê duyệt, hai trong số đó đã nhận được Chỉ định Bệnh mồ côi.
Lipella, ra mắt công chúng vào tháng 12/2022, tập trung phát triển các loại thuốc mới bằng cách cải cách các loại thuốc generic hiện có cho các ứng dụng điều trị mới, đặc biệt nhắm vào các bệnh có tỷ lệ mắc bệnh và tử vong đáng kể mà không có liệu pháp điều trị bằng thuốc nào được phê duyệt.
Thông tin được cung cấp trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Lipella Pharmaceuticals Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.