NEW YORK - Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT), một công ty dược phẩm sinh học, thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Ứng dụng Thuốc Mới (NDA) cho govorestat (AT-007), một phương pháp điều trị cho Galactosemia cổ điển, với chỉ định Đánh giá Ưu tiên. FDA đã lên lịch ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) vào ngày 28 tháng 8 năm 2024 và có kế hoạch triệu tập một cuộc họp ủy ban tư vấn để thảo luận về đơn đăng ký.
Govorestat, một chất ức chế Aldose Reductase (ARI) đang nghiên cứu, đã được cấp chỉ định Bệnh hiếm gặp ở trẻ em, có khả năng đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên (PRV) khi được phê duyệt. Việc chấp nhận NDA của FDA đánh dấu một bước quan trọng đối với Applied Therapeutics và bệnh nhân mắc Galactosemia, một rối loạn chuyển hóa di truyền hiếm gặp hiện không có lựa chọn điều trị nào được phê duyệt.
Việc đệ trình govorestat được hỗ trợ bởi dữ liệu từ nghiên cứu Giai đoạn 3 ACTION-Galactosemia Kids và nghiên cứu ACTION-Galactosemia Giai đoạn 1/2, cho thấy sự giảm nồng độ galactitol và cải thiện kết quả lâm sàng cho bệnh nhân nhi, cùng với hồ sơ an toàn thuận lợi.
Nếu được chấp thuận, govorestat sẽ là loại thuốc đầu tiên được chỉ định để điều trị Galactosemia và sản phẩm thương mại đầu tiên của Applied Therapeutics. Công ty cũng đã nộp Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA), đã được xác nhận vào tháng 12/2023 và đang được xem xét, với quyết định dự kiến vào quý IV/2024.
Galactosemia được đặc trưng bởi không có khả năng chuyển hóa galactose, dẫn đến các biến chứng thần kinh, đục thủy tinh thể vị thành niên và suy buồng trứng ở phụ nữ. Khoảng 3.000 bệnh nhân ở Mỹ và 4.000 ở EU sống với tình trạng này.
FDA cấp Đánh giá ưu tiên cho các ứng dụng thuốc có thể cải thiện đáng kể việc điều trị, phòng ngừa hoặc chẩn đoán tình trạng nghiêm trọng. Govorestat cũng đã nhận được Chỉ định Sản phẩm Thuốc mồ côi từ EMA và Chỉ định Thuốc mồ côi, Chỉ định Bệnh hiếm ở Trẻ em và Chỉ định Theo dõi Nhanh từ FDA.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Applied Therapeutics, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.