PALO ALTO, Calif. và TOKYO - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) và Kyowa Kirin Co., Ltd (TSE: 4151) đã công bố thỏa thuận cấp phép cho việc phát triển và thương mại hóa infigratinib, một ứng cử viên thuốc cho chứng loạn sản xương bao gồm achondroplasia, tại Nhật Bản. Theo các điều khoản của thỏa thuận, BridgeBio sẽ nhận được khoản thanh toán trả trước là 100 triệu đô la và đủ điều kiện nhận tiền bản quyền và các khoản thanh toán quan trọng bổ sung.
Infigratinib là một loại thuốc uống mỗi ngày một lần đang được phát triển nhắm vào chứng loạn sản xương do FGFR3 tại nguồn của chúng. Thuốc đã cho thấy hứa hẹn trong nghiên cứu PROPEL 2 Giai đoạn 2, chứng minh hiệu quả tốt nhất trong lớp ở trẻ em bị achondroplasia. Việc tiếp tục các thử nghiệm này, PROPEL 3, bắt đầu trên toàn cầu bên ngoài Nhật Bản vào tháng 12/2023.
Kyowa Kirin mang đến lịch sử thành công trong các bệnh về xương và khoáng chất cho quan hệ đối tác và sẽ bắt đầu thảo luận với Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế Nhật Bản (PMDA) vào năm 2024, nhằm bắt đầu thử nghiệm đăng ký của Nhật Bản vào năm 2025.
Achondroplasia là nguyên nhân phổ biến nhất của tầm vóc ngắn không cân xứng và được đặc trưng bởi một đột biến kích hoạt trong FGFR3. Nó ảnh hưởng đến khoảng 55.000 người ở Mỹ và EU, và 6.000 người ở Nhật Bản, thường dẫn đến các biến chứng sức khỏe nghiêm trọng.
BridgeBio, được thành lập vào năm 2015, chuyên tạo ra các loại thuốc điều trị các bệnh di truyền và ung thư với các trình điều khiển di truyền rõ ràng. Kyowa Kirin tập trung vào các loại thuốc mới có giá trị thay đổi cuộc sống, đặc biệt là trong các bệnh nặng hoặc hiếm gặp.
Sự hợp tác giữa BridgeBio và Kyowa Kirin dựa trên một sứ mệnh chung để thúc đẩy các lựa chọn điều trị cho chứng loạn sản xương. Sự hợp tác này dự kiến sẽ thúc đẩy sự phát triển của infigratinib, có khả năng cung cấp các lựa chọn điều trị mới cho trẻ em mắc các bệnh này ở Nhật Bản.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.