SAN DIEGO - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA) đã công bố tăng tốc nghiên cứu HARBOR Giai đoạn 3 toàn cầu đến quý II năm 2024, theo thỏa thuận pháp lý về thiết kế nghiên cứu cho Delpacibart etedesiran (AOC 1001), một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng loạn dưỡng cơ loại 1 (DM1).
Nghiên cứu sẽ tập trung vào điểm cuối chính của thời gian mở tay video (vHOT) và các điểm cuối phụ bao gồm sức mạnh cơ bắp và các hoạt động sinh hoạt hàng ngày.
Công ty, chuyên về liệu pháp RNA, báo cáo rằng AOC 1001 đã chứng minh những cải tiến nhất quán và bền bỉ về cận thị, sức mạnh cơ bắp và các hoạt động sinh hoạt hàng ngày ở những người mắc DM1 trong dữ liệu dài hạn từ thử nghiệm mở rộng nhãn mở MARINA (MARINA-OLE). So với dữ liệu lịch sử tự nhiên END-DM1, kết quả cho thấy sự đảo ngược tiến triển của bệnh trong nhiều biện pháp chức năng.
John W. Day, MD, Tiến sĩ, từ Đại học Y khoa Stanford và là điều tra viên trong các thử nghiệm MARINA và MARINA-OLE, lưu ý dữ liệu dài hạn từ MARINA-OLE chỉ ra rằng điều trị điều tra đã cải thiện các biện pháp tiến triển bệnh ở bệnh nhân DM1 so với dữ liệu lịch sử tự nhiên.
Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Avidity, Sarah Boyce, bày tỏ lòng biết ơn đối với cộng đồng DM1 vì sự hỗ trợ của họ và nhấn mạnh tầm quan trọng của việc bắt đầu nghiên cứu quan trọng toàn cầu cho del-desiran, tên không độc quyền quốc tế đã được phê duyệt cho AOC 1001.
Nghiên cứu MARINA-OLE, tiếp tục đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của del-desiran, đã cho thấy dữ liệu an toàn thuận lợi mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc ngừng thuốc nào được báo cáo. Nghiên cứu liên quan đến những người tham gia trước đây đã tham gia thử nghiệm lâm sàng MARINA giai đoạn 1/2 và hiện đang nhận liều del-desiran hàng quý.
Avidity cũng đã tổ chức một chuỗi sự kiện dành cho nhà đầu tư và nhà phân tích vào thứ Hai để thảo luận về dữ liệu dài hạn mới từ thử nghiệm MARINA-OLE. Nhiệm vụ của công ty là cải thiện cuộc sống bằng cách cung cấp một loại liệu pháp RNA mới được gọi là Liên hợp kháng thể Oligonucleotide (AOC). Avidity là chương trình phát triển lâm sàng hàng đầu cho các bệnh cơ hiếm gặp, với del-desiran là ứng cử viên sản phẩm chính.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Avidity Biosciences, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.