MIAMI - Avenue Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ATXI), một công ty chuyên về các liệu pháp điều trị bệnh thần kinh, đã thông báo hoàn thành việc đăng ký bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b / 2a của AJ201, một ứng cử viên thuốc nhắm vào teo cơ cột sống và tủy (SBMA), còn được gọi là Bệnh Kennedy. Dữ liệu hàng đầu từ nghiên cứu dự kiến vào quý II/2024.
Thử nghiệm đã ghi danh 25 bệnh nhân để đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của AJ201, với những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên cho thuốc với liều 600 mg / ngày hoặc giả dược. Điểm cuối chính của nghiên cứu là an toàn, với các điểm cuối thứ cấp tập trung vào các dấu ấn sinh học có thể chỉ ra hiệu quả của thuốc.
SBMA là một rối loạn di truyền hiếm gặp dẫn đến lãng phí và yếu cơ, đặc biệt là ở các chi và vùng bulbar, bao gồm các cơ chịu trách nhiệm cho các chức năng như nhai, nói và nuốt. Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được FDA hoặc Cơ quan Dược phẩm Châu Âu phê duyệt cho SBMA, làm nổi bật nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng đối với các liệu pháp.
AJ201 được mô tả là một tài sản mới, hạng nhất, đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi của FDA cho nhiều bệnh polyglutamine (polyQ), bao gồm SBMA. Thuốc được thiết kế để làm suy giảm các protein thụ thể androgen bất thường và kích thích các con đường tế bào để bảo vệ chống lại stress oxy hóa.
Avenue Therapeutics, có trụ sở tại Miami, FL, cũng đang nghiên cứu các tài sản khác, bao gồm BAER-101 cho các bệnh về hệ thần kinh trung ương và tramadol IV để kiểm soát cơn đau sau phẫu thuật. Công ty được thành lập bởi Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ: FBIO).
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Avenue Therapeutics.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.