PALO ALTO - BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ: BBIO), một công ty dược phẩm sinh học chuyên về các bệnh di truyền và ung thư, hôm nay đã thông báo rằng đối tác cấp phép của họ, Alexion, một phần của Bệnh hiếm AstraZeneca, đã báo cáo kết quả tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 3 tại Nhật Bản đối với thuốc thử nghiệm acoramidis. Thử nghiệm tập trung vào những bệnh nhân mắc bệnh cơ tim amyloid qua trung gian transthyretin (ATTR-CM), một tình trạng đặc trưng bởi sự tích tụ các chất lắng đọng protein bất thường trong tim.
Nghiên cứu, được dán nhãn mở và một cánh tay, đã chứng minh rằng acoramidis được dung nạp tốt trong thời gian điều trị 30 tháng, không có trường hợp tử vong nào được báo cáo. Những phát hiện này phù hợp với những phát hiện từ thử nghiệm ATTRibute-CM Giai đoạn 3 toàn cầu, trong đó acoramidis cho thấy tác động đáng kể đến tỷ lệ sống sót và nhập viện tim mạch.
Bệnh nhân trong thử nghiệm Nhật Bản được đánh giá bằng nhiều biện pháp khác nhau, bao gồm bài kiểm tra đi bộ sáu phút và Điểm tóm tắt tổng thể của Bảng câu hỏi về bệnh cơ tim thành phố Kansas, đánh giá chất lượng cuộc sống. Dữ liệu từ nghiên cứu này sẽ được trình bày tại một cuộc họp y tế sắp tới và nhằm hỗ trợ đệ trình quy định lên cơ quan y tế Nhật Bản.
Acoramidis là một phân tử nhỏ đường uống được thiết kế để ổn định transthyretin (TTR), một protein vận chuyển trong máu. Bằng cách ổn định TTR, acoramidis nhằm mục đích ngăn chặn sự hình thành các sợi amyloid, chịu trách nhiệm cho sự tiến triển của ATTR-CM.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ: BBIO) tiếp tục có những bước tiến trong việc phát triển acoramidis, điều quan trọng là các nhà đầu tư phải theo dõi sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, BridgeBio có vốn hóa thị trường là 5,79 tỷ USD, cho thấy sự hiện diện đáng kể trong lĩnh vực dược phẩm sinh học. Mặc dù kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn, các nhà phân tích đã đánh dấu những lo ngại, với kỳ vọng doanh số bán hàng giảm trong năm nay và không có lợi nhuận dự kiến trong cùng khung thời gian. Điều này được phản ánh qua hệ số P/E âm của công ty là -9,65 trong mười hai tháng qua tính đến quý 1/2023, nhấn mạnh những thách thức mà công ty phải đối mặt.
Về mặt tích cực hơn, InvestingPro Tips tiết lộ rằng BridgeBio có tỷ suất lợi nhuận gộp mạnh mẽ là 73,54% trong mười hai tháng qua, cho thấy rằng nó kiểm soát hiệu quả giá vốn hàng bán so với doanh số. Ngoài ra, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, điều này có thể mang lại sự linh hoạt về tài chính trong hoạt động và các sáng kiến nghiên cứu. Với tổng lợi nhuận đáng chú ý trong một năm là 199,55%, các nhà đầu tư đã thấy mức tăng đáng kể, mặc dù cổ phiếu đã hoạt động kém trong tháng qua với tổng lợi nhuận giá là -17,65%.
Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về các chỉ số tài chính của BridgeBio và có quyền truy cập vào nhiều Mẹo InvestingPro hơn, đăng ký InvestingPro + hiện có sẵn trong đợt giảm giá năm mới đặc biệt với chiết khấu lên đến 50%. Sử dụng mã phiếu giảm giá SFY24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký 2 năm hoặc SFY241 để được giảm thêm 10% cho đăng ký 1 năm. Với các mẹo bổ sung được liệt kê trong InvestingPro, người đăng ký có thể đưa ra quyết định sáng suốt hơn khi họ theo dõi hành trình của BridgeBio với acoramidis.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.