SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ: NBIX) đã chia sẻ những hiểu biết sâu sắc về những khó khăn trong việc điều trị tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh (CAH) trong Hội nghị thường niên của Hiệp hội Nội tiết Nhi khoa 2024 tại Chicago. Công ty đã trình bày các đặc điểm cơ bản từ các mô hình điều trị và nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 nhi khoa CAHtalyst™ từ Cơ quan đăng ký CAHtalog™, nhấn mạnh sự cần thiết của các phương pháp điều trị mới cho CAH, đặc biệt là ở bệnh nhân nhi.
Nghiên cứu CAHtalyst Pediatric Giai đoạn 3 đã ghi danh 103 đối tượng từ 4 đến 17 tuổi bị CAH do thiếu hụt 21-hydroxylase. Dữ liệu cơ bản cho thấy nhiều người tham gia đã kiểm soát androgen tuyến thượng thận không đầy đủ mặc dù glucocorticoids liều cao, với hơn một phần ba báo cáo các bệnh đi kèm như tuổi xương cao, dậy thì sớm và béo phì. Điều này nhấn mạnh những hạn chế của các phương pháp điều trị hiện tại và các tác động sức khỏe lâu dài tiềm ẩn.
Tiến sĩ Eiry W. Roberts, Giám đốc Y tế tại Neurocrine Biosciences, nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết đối với các phương pháp điều trị mới, lưu ý rằng nồng độ androgen tuyến thượng thận cao mặc dù sử dụng liều glucocorticoid siêu sinh lý có thể tác động tiêu cực đến sự phát triển và dẫn đến tác hại hơn nữa ở tuổi trưởng thành.
Dữ liệu của CAHtalog Registry đã phân tích các mô hình điều trị glucocorticoid ở 42 bệnh nhân nhi và 32 bệnh nhân trưởng thành. Hầu hết bệnh nhân được điều trị bằng liều glucocorticoid bằng hoặc cao hơn các hướng dẫn được khuyến cáo, thường dẫn đến mất kiểm soát androstenedione. Tiến sĩ Oksana Lekarev, một thành viên của Ban cố vấn khoa học CAHtalog, đã chỉ ra sự thay đổi trong kiểm soát dịch bệnh và những thách thức trong việc đạt được kiểm soát androgen tuyến thượng thận tối ưu.
Vào năm 2023, Neurocrine Biosciences đã công bố dữ liệu hàng đầu tích cực từ các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 dành cho trẻ em và người lớn CAHtalyst đối với crinecerfont, một loại thuốc mới đang được điều tra. Kết quả nghiên cứu đã dẫn đến việc nộp hai Đơn đăng ký thuốc mới lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ vào tháng 4/2024.
CAH là một tình trạng di truyền trong đó việc sản xuất hormone tuyến thượng thận bị thay đổi do thiếu enzyme, có thể dẫn đến các vấn đề sức khỏe nghiêm trọng nếu không được điều trị. Các phương pháp điều trị hiện tại liên quan đến glucocorticoid, nhưng việc sử dụng chúng ở liều siêu sinh lý có liên quan đến các biến chứng nghiêm trọng.
Dữ liệu được trình bày tại cuộc họp dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Neurocrine Biosciences. Công ty tiếp tục đánh giá tính an toàn, hiệu quả và khả năng dung nạp của crinecerfont, hy vọng sẽ đưa ra một lựa chọn điều trị mới cho những người bị ảnh hưởng bởi CAH.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Neurocrine Biosciences (NASDAQ: NBIX) đi đầu trong việc phát triển các phương pháp điều trị sáng tạo cho tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh (CAH), với thuốc crinecerfont đầy hứa hẹn của họ có khả năng cung cấp một tiêu chuẩn chăm sóc mới. Khi công ty phát triển, sức khỏe tài chính của nó vẫn là một yếu tố quan trọng đối với các nhà đầu tư. Theo dữ liệu của InvestingPro, Neurocrine Biosciences tự hào có vốn hóa thị trường là 14,16 tỷ USD, phản ánh sự hiện diện đáng kể trong thị trường công nghệ sinh học. Tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ của công ty, với mức tăng 23,99% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, cho thấy nhu cầu thị trường mạnh mẽ đối với các sản phẩm của công ty và quỹ đạo tích cực cho hoạt động tài chính của công ty.
Mẹo InvestingPro nêu bật một số khía cạnh chính trong triển vọng tài chính của Neurocrine Biosciences. Các nhà phân tích dự đoán rằng công ty sẽ có lãi trong năm nay, đây có thể là minh chứng cho sự thành công tiềm năng của đường ống dẫn thuốc của họ, bao gồm cả crinecerfont. Trong khi đó, công ty hoạt động với mức nợ vừa phải, có thể cung cấp cho nó sự linh hoạt tài chính cần thiết để điều hướng quá trình phát triển và thương mại hóa thuốc tốn kém. Đối với các nhà đầu tư quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về triển vọng của công ty, có 13 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn, cung cấp thông tin chi tiết như tăng trưởng thu nhập ròng dự kiến và định giá giao dịch.
Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào Neurocrine Biosciences, việc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 có thể giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại InvestingPro, nơi có sẵn phân tích và dữ liệu chi tiết hơn để hướng dẫn các quyết định đầu tư.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.