FOSTER CITY, Calif. - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) gần đây đã công bố kết quả nghiên cứu MARCH-PFIC giai đoạn 3 trong The Lancet Gastroenterology and Hepatology, nhấn mạnh hiệu quả và an toàn của dung dịch uống LIVMARLI® (maralixibat) cho bệnh nhân ứ mật trong gan gia đình tiến triển (PFIC). Nghiên cứu này là nghiên cứu lớn nhất thuộc loại này, được ngẫu nhiên, mù đôi và kiểm soát giả dược.
Theo nghiên cứu, LIVMARLI cho thấy lợi ích đáng kể cho bệnh nhân với một loạt các loại PFIC di truyền. Các phân tích hiệu quả chính bao gồm hai nhóm: đoàn hệ thiếu BSEP và đoàn hệ All-PFIC, bao gồm các thiếu hụt di truyền khác nhau liên quan đến bệnh.
Điểm cuối hiệu quả chính của sự thay đổi trung bình về điểm số mức độ nghiêm trọng của ngứa và điểm cuối phụ quan trọng của sự thay đổi trung bình trong tổng nồng độ axit mật huyết thanh đều được đáp ứng với những cải thiện đáng kể.
Những cải thiện này bắt đầu sớm nhất là vào Tuần 2 và được duy trì trong thời gian nghiên cứu 26 tuần. Các lợi ích quan sát bổ sung bao gồm nồng độ bilirubin tốt hơn, tăng trưởng và rối loạn giấc ngủ khi so sánh với giả dược.
Hồ sơ an toàn của LIVMARLI nhất quán trong suốt nghiên cứu, với tiêu chảy là tác dụng phụ phổ biến nhất, thường được mô tả là nhẹ và thoáng qua.
Tiến sĩ Alexander Miethke từ Bệnh viện Nhi đồng Cincinnati và tác giả chính của ấn phẩm nhấn mạnh tiềm năng của LIVMARLI để cải thiện đáng kể ngứa và các thông số khác ảnh hưởng đến bệnh nhân PFIC. Ông cũng lưu ý tiềm năng cải thiện khả năng sống sót của gan bản địa, do giảm nồng độ axit mật và bilirubin huyết thanh.
Pam Vig, Tiến sĩ, giám đốc khoa học và người đứng đầu nghiên cứu tại Mirum, bày tỏ sự hài lòng với việc công bố dữ liệu, nhấn mạnh tác động đáng kể của LIVMARLI đối với các dấu hiệu và triệu chứng lâm sàng được thấy ở bệnh nhân PFIC.
LIVMARLI là một chất ức chế vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT) được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille (ALGS) và PFIC. Nó cũng đã được Ủy ban châu Âu và Bộ Y tế Canada phê duyệt cho các chỉ định tương tự và hiện đang được xem xét để phê duyệt ở châu Âu cho bệnh nhân PFIC từ hai tháng tuổi trở lên.
Thuốc đã nhận được chỉ định Liệu pháp Đột phá cho ALGS và PFIC loại 2, cũng như chỉ định mồ côi cho những tình trạng này. Mirum có một đường ống giai đoạn cuối bao gồm các phương pháp điều trị điều tra khác cho các bệnh về gan.
Việc công bố kết quả nghiên cứu MARCH-PFIC cung cấp bằng chứng về lợi ích điều trị của LIVMARLI trên một loạt các loại PFIC, cung cấp một lựa chọn không phẫu thuật để cải thiện kết quả ở những bệnh nhân mắc bệnh ứ mật nghiêm trọng này. Thông tin này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Mirum Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) tiếp tục có những bước tiến trong việc điều trị PFIC bằng thuốc LIVMARLI của họ, quan điểm tài chính của công ty cũng quan trọng không kém đối với các nhà đầu tư xem xét cổ phiếu. Theo InvestingPro, các nhà phân tích đã tiết chế kỳ vọng của họ đối với thu nhập của công ty trong giai đoạn tới, báo hiệu sự thận trọng khi công ty phấn đấu có lãi. Hơn nữa, trong khi Mirum dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay, đáng chú ý là tài sản lưu động của công ty vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn, mang lại mức độ ổn định tài chính.
Dữ liệu của InvestingPro chỉ ra rằng Mirum có vốn hóa thị trường khoảng 1,24 tỷ USD, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng của nó mặc dù thiếu khả năng sinh lời hiện tại, được biểu thị bằng tỷ lệ P / E âm -6,47. Doanh thu của công ty đã cho thấy sự tăng trưởng ấn tượng trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, với mức tăng 141,85%, đây có thể là dấu hiệu cho thấy sự đón nhận tích cực của thị trường đối với các sản phẩm của mình như LIVMARLI. Tuy nhiên, điều cần lưu ý là Mirum hoạt động với mức nợ vừa phải và không trả cổ tức cho cổ đông, đây có thể là yếu tố liên quan đến các chiến lược đầu tư nhất định.
Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm phân tích sâu hơn, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn cho Dược phẩm Mirum, có thể được truy cập tại InvestingPro. Những lời khuyên này cung cấp thông tin chi tiết có thể giúp đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn. Để nâng cao trải nghiệm InvestingPro của bạn, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần. Với ưu đãi này, các nhà đầu tư có thể truy cập vào các số liệu và thông tin chi tiết có giá trị về các công ty như Mirum Pharmaceuticals.
Điều đáng nói là giá trị hợp lý của cổ phiếu Mirum, theo ước tính của các nhà phân tích, ở mức 48 USD, trong khi đánh giá giá trị hợp lý của InvestingPro là 30,86 USD, cho thấy có thể có chỗ cho sự tăng trưởng hoặc cần phải đánh giá lại tùy thuộc vào hiệu suất trong tương lai của công ty và điều kiện thị trường. Ngày thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 8/5/2024 sẽ là thời điểm quan trọng để các nhà đầu tư theo dõi những thay đổi tiềm năng trong quỹ đạo tài chính của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.