CLEVELAND - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) tiết lộ hôm thứ Hai rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) liên quan đến Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho prademagene zamikeracel (pz-cel), một liệu pháp điều chỉnh gen được thiết kế cho bệnh nhân mắc bệnh bullosa biểu bì loạn dưỡng lặn (RDEB).
CRL, sau cuộc họp đánh giá chu kỳ muộn với FDA vào tháng Ba, yêu cầu thêm thông tin về sản xuất và kiểm soát hóa học (CMC). FDA đã không nêu lên mối lo ngại về hiệu quả lâm sàng hoặc dữ liệu an toàn của pz-cel, cũng như không yêu cầu các thử nghiệm lâm sàng mới. Tuy nhiên, cơ quan này yêu cầu xác nhận thêm các phương pháp thử nghiệm sản xuất và phát hành.
Giám đốc điều hành của Abeona, Vish Seshadri, bày tỏ sự thất vọng với CRL nhưng đảm bảo với các bên liên quan về cam kết của công ty trong việc giải quyết kịp thời các yêu cầu của FDA. Công ty dự kiến sẽ nộp lại BLA với thông tin CMC được yêu cầu vào quý III/2024.
Việc đệ trình BLA ban đầu, nhận được chỉ định đánh giá ưu tiên, được hỗ trợ bởi dữ liệu từ nghiên cứu VIITAL™ Giai đoạn 3 quan trọng và nghiên cứu Giai đoạn 1 / 2a, cho thấy pz-cel có thể chữa lành vết thương bền vững và giảm đau với một ứng dụng duy nhất trên các vết thương lớn và mãn tính.
Abeona sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị và webcast vào thứ Ba để thảo luận về các chi tiết của thông tin CMC theo yêu cầu của FDA. Webcast sẽ có sẵn trên trang web quan hệ nhà đầu tư của công ty.
Prademagene zamikeracel là một liệu pháp tự thân nghiên cứu nhằm mục đích sửa chữa khiếm khuyết di truyền gây ra RDEB bằng cách kết hợp gen COL7A1 chức năng vào tế bào da của bệnh nhân. Phương pháp điều trị đã nhận được một số chỉ định từ FDA, bao gồm Liệu pháp nâng cao y học tái tạo và Liệu pháp đột phá.
Abeona sản xuất pz-cel tại cơ sở sản xuất liệu pháp gen và tế bào ở Cleveland, Ohio, có khả năng hỗ trợ sản xuất thương mại khi được FDA chấp thuận.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Abeona Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Giữa những phát triển gần đây của FDA, Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) vẫn là một công ty được các nhà đầu tư quan tâm, đặc biệt là xem xét các chỉ số hiệu suất và triển vọng của các nhà phân tích.
Theo dữ liệu của InvestingPro, Abeona nắm giữ vốn hóa thị trường là 201,33 triệu USD, cho thấy sự hiện diện đáng kể trong ngành công nghệ sinh học. Bất chấp những thách thức phải đối mặt với Thư phản hồi hoàn chỉnh của FDA, các nhà phân tích vẫn lạc quan về tăng trưởng doanh số bán hàng của công ty trong năm nay, đây là một dấu hiệu tích cực cho vị thế thị trường của Abeona.
InvestingPro Tips chỉ ra rằng Abeona có nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, một dấu hiệu yên tâm về sức khỏe tài chính có thể mang lại sự ổn định khi công ty điều hướng bối cảnh pháp lý. Hơn nữa, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp thêm bằng chứng về nền tảng tài chính vững chắc.
Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng Abeona đã trải qua một sự trở lại mạnh mẽ trong năm qua, với tổng lợi nhuận giá 135,09%. Hiệu suất này được bổ sung bởi sự tăng giá đáng kể trong sáu tháng qua, tự hào với lợi nhuận 82,85%. Những con số này làm nổi bật đà tăng gần đây của cổ phiếu, đây có thể là một yếu tố cho những người xem xét đầu tư vào Abeona.
Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng tương lai của Abeona, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết và số liệu bổ sung. Hiện tại, có thêm 11 mẹo InvestingPro có sẵn có thể giúp các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt hơn. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần và mở khóa toàn bộ tiềm năng của các công cụ phân tích của InvestingPro .
Dữ liệu và thông tin chi tiết được cung cấp nhằm mục đích cung cấp cho các nhà đầu tư sự hiểu biết toàn diện về sức khỏe và tiềm năng tài chính hiện tại của Abeona, đặc biệt là trong bối cảnh thư từ gần đây của FDA.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.