NEW YORK - Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã gia hạn xem xét Ứng dụng Thuốc Mới (NDA) cho govorestat của Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ: APLT), một phương pháp điều trị cho Galactosemia cổ điển, thêm ba tháng. Ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) mới hiện được ấn định là ngày 28 tháng 11 năm 2024.
Applied Therapeutics, một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, thông báo rằng việc gia hạn là do FDA yêu cầu thêm thời gian để xem xét các phân tích bổ sung về dữ liệu do công ty gửi. Thông tin bổ sung này đã được phân loại là Sửa đổi lớn đối với NDA.
Govorestat (AT-007), một chất ức chế Aldose Reductase (ARI), đã được nghiên cứu ở trẻ em và người lớn bị Galactosemia và đã cho thấy sự giảm nhanh chóng và bền vững galactitol, một chất chuyển hóa độc hại. Sự phát triển của thuốc rất quan trọng vì nó có thể trở thành loại thuốc đầu tiên được phê duyệt cho Galactosemia, một bệnh chuyển hóa di truyền hiếm gặp dẫn đến các biến chứng thần kinh, đục thủy tinh thể vị thành niên và suy buồng trứng ở phụ nữ.
Bất chấp sự chậm trễ, Applied Therapeutics vẫn tự tin vào sự chấp thuận tiềm năng của govorestat và tiếp tục cung cấp thuốc cho bệnh nhân mắc Galactosemia thông qua một chương trình tiếp cận mở rộng.
Giám đốc điều hành của công ty, Shoshana Shendelman, Tiến sĩ, bày tỏ cam kết tiếp tục hợp tác chặt chẽ với FDA trong suốt quá trình xem xét. Govorestat cũng đã được đệ trình để xem xét lên Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA), với quyết định dự kiến vào quý IV/2024.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ: APLT) điều hướng thời gian xem xét mở rộng của FDA cho Ứng dụng thuốc mới cho govorestat, các nhà đầu tư và các nhà quan sát trong ngành đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu thời gian thực từ InvestingPro, Applied Therapeutics có vốn hóa thị trường là 720,03 triệu đô la, báo hiệu một quy mô vừa phải trong lĩnh vực dược phẩm sinh học. Bất chấp những nỗ lực sáng tạo của công ty trong phát triển thuốc, công ty hiện đang hoạt động với biên lợi nhuận gộp âm, thể hiện bằng biên lợi nhuận gộp là -439,43% trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023.
Các nhà đầu tư cần lưu ý rằng cổ phiếu đã chứng minh sự biến động giá cao, đây có thể là một yếu tố cần xem xét khi đánh giá rủi ro liên quan đến cổ phiếu của công ty. Đặc điểm này được nhấn mạnh thêm bởi lợi nhuận đáng kể 735,37% so với năm ngoái, phản ánh cả phần thưởng và rủi ro tiềm năng trong ngành công nghệ sinh học. Ngoài ra, Mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng Applied Therapeutics dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay và các nghĩa vụ ngắn hạn của nó vượt quá tài sản lưu động, điều này có thể ảnh hưởng đến tính linh hoạt tài chính của công ty trong thời gian tới.
Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào Trị liệu Ứng dụng, có nhiều Mẹo InvestingPro có sẵn có thể cung cấp những hiểu biết sâu sắc hơn về tình hình tài chính và tiềm năng thị trường của công ty. Hiện tại, có 11 mẹo bổ sung được liệt kê trên InvestingPro, có thể được truy cập thông qua trang công ty chuyên dụng tại https://www.investing.com/pro/APLT. Để hỗ trợ thêm cho các nhà đầu tư trong nghiên cứu của họ, InvestingPro đang giảm giá 10% độc quyền cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần với mã phiếu giảm giá PRONEWS24.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.