NEW HAVEN, Conn. - BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ: BTAI) đã công bố kế hoạch bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3, có tên TRANQUILITY In-Care, để kiểm tra hiệu quả và độ an toàn của BXCL501, một phương pháp điều trị điều tra kích động ở bệnh nhân sa sút trí tuệ Alzheimer (AAD).
Quyết định này được đưa ra sau các cuộc thảo luận gần đây với Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), bao gồm một cuộc họp vào ngày 20 tháng 2 năm 2024, nơi công ty nhận được hướng dẫn về lộ trình phát triển cho AAD.
BXCL501 là một công thức màng hòa tan bằng đường uống của dexmedetomidine, một chất chủ vận thụ thể adrenergic alpha-2 chọn lọc. Nghiên cứu mù đôi, kiểm soát giả dược sắp tới nhằm mục đích ghi danh khoảng 150 bệnh nhân từ 55 tuổi trở lên, cư trú trong các cơ sở chăm sóc khác nhau, để xác định tác động của điều trị đối với các giai đoạn kích động cấp tính liên quan đến bệnh Alzheimer.
Điểm cuối chính của thử nghiệm sẽ đo lường những thay đổi trong tổng điểm Thành phần Kích thích Quy mô Hội chứng Tích cực và Âm tính (PEC) hai giờ sau liều đầu tiên, phù hợp với các thử nghiệm TRANQUILITY trước đây và các nghiên cứu hỗ trợ FDA phê duyệt màng dưới lưỡi IGALMI™ (dexmedetomidine) cho tâm thần phân liệt và rối loạn lưỡng cực I hoặc II.
Tiến sĩ Vincent O'Neill, Giám đốc Phát triển Sản phẩm và Y tế tại BioXcel Therapeutics, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc thúc đẩy chương trình AAD, lưu ý việc thiếu các liệu pháp được FDA chấp thuận để điều trị cấp tính AAD. Công ty cũng có kế hoạch khám phá tính khả thi của việc quản lý BXCL501 trong môi trường gia đình với một nhóm gồm 20 bệnh nhân.
Sáng kiến này được xây dựng dựa trên dữ liệu từ các thử nghiệm TRANQUILITY I và II, trong đó 70 bệnh nhân đã được điều trị bằng liều BXCL501 60 mcg. Các cuộc thảo luận sâu hơn với FDA sẽ giải quyết các yêu cầu dữ liệu an toàn dài hạn.
Cách tiếp cận của công ty để phát triển thuốc liên quan đến việc tận dụng trí tuệ nhân tạo để xác định các chỉ định điều trị mới cho các loại thuốc hiện có. BXCL501 đã nhận được chỉ định Liệu pháp đột phá từ FDA để điều trị cấp tính kích động liên quan đến chứng mất trí nhớ, trong số các chỉ định khác cho các rối loạn tâm thần kinh khác nhau.
Thông báo của BioXcel Therapeutics dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và việc bắt đầu thử nghiệm là một bước hướng tới việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân sa sút trí tuệ Alzheimer.
Xin lưu ý rằng sự an toàn và hiệu quả của BXCL501 cho việc sử dụng nghiên cứu chưa được thiết lập. Thông tin được cung cấp trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ BioXcel Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ: BTAI) chuẩn bị cho một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 quan trọng cho BXCL501, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, BioXcel Therapeutics hiện có vốn hóa thị trường khoảng 78,58 triệu USD. Doanh thu của công ty đã tăng đáng kể trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, với tốc độ tăng trưởng 268,0%, báo hiệu tiềm năng tăng trưởng trong hoạt động kinh doanh.
Mặc dù có những dấu hiệu tích cực này, công ty phải đối mặt với những thách thức như được phản ánh trong một số Mẹo InvestingPro. Các nhà phân tích cảnh giác với việc đốt tiền mặt của công ty và biên lợi nhuận gộp yếu, ở mức 8,7% tính đến mười hai tháng qua kết thúc vào quý 4 năm 2023. Ngoài ra, cổ phiếu đã trải qua một sự sụt giảm đáng chú ý trong năm qua, với tổng lợi nhuận giá một năm là -84,81% vào đầu năm 2024. Những số liệu tài chính này là những cân nhắc quan trọng đối với các nhà đầu tư khi họ cân nhắc triển vọng điều trị của BioXcel và tác động của nó đối với tương lai của công ty.
Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về tài chính và hiệu suất thị trường của BioXcel, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung. Với nhiều Mẹo InvestingPro có sẵn, các nhà đầu tư có thể hiểu rõ hơn về định giá của công ty, điều này cho thấy năng suất dòng tiền tự do kém và bội số định giá doanh thu cao. Để truy cập các phân tích và mẹo toàn diện này, hãy cân nhắc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại https://www.investing.com/pro/BTAI.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.