Celularity tìm kiếm tình trạng thuốc mồ côi của FDA cho liệu pháp tế bào FSHD
Investing.com | Biên tập viên Ahmed Abdulazez Abdulkadir
Ngày đăng 20/03/2024 13:42
FLORHAM PARK, NJ - Celularity Inc. (NASDAQ: CELU), một công ty công nghệ sinh học chuyên về y học tái tạo, đã chính thức yêu cầu chỉ định thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho PDA-002, liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ nhau thai nhằm điều trị chứng loạn dưỡng cơ Facioscapulohumeral (FSHD). Tình trạng thuốc mồ côi được cấp cho các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 cá nhân ở Hoa Kỳ và có thể cung cấp một số lợi ích nhất định, bao gồm tín dụng thuế và độc quyền thị trường.
Công ty trước đây đã được FDA cấp phép ứng dụng thuốc mới điều tra cho PDA-002 trong FSHD và dự kiến sẽ bắt đầu nghiên cứu giai đoạn 1/2 vào nửa cuối năm 2024. Thử nghiệm lâm sàng này là một bước quan trọng hướng tới việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học tiềm năng để điều trị FSHD, một tình trạng suy nhược không có phương pháp chữa trị hoặc điều trị thay đổi bệnh hiện tại. FSHD, một trong những dạng loạn dưỡng cơ phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 8.000 người và dẫn đến lãng phí cơ bắp nghiêm trọng.
Giám đốc điều hành của Celularity, Robert Hariri, MD, Ph.D., nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc các bệnh đầy thách thức thông qua nền tảng trị liệu tế bào của họ. Nghiên cứu sắp tới là một phần trong chiến lược rộng lớn hơn của Celularity để phát triển các liệu pháp miễn dịch tế bào cho các rối loạn thoái hóa thần kinh.
Danh mục đầu tư của công ty bao gồm một loạt các liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ nhau thai, nhắm vào các bệnh liên quan đến lão hóa, ung thư và rối loạn miễn dịch. Ngoài PDA-002, Celularity đang nghiên cứu các tế bào gốc trung mô (MSC), tế bào T, tế bào giết người tự nhiên (NK) và exosome cho các ứng dụng trị liệu.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Celularity Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.
Tải ứng dụng
Được viết bởi: Investing.com
Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.